Novartis presenta Votubia®, Everolimus, para tratar angiomiolipoma renal asociado al Complejo Esclerosis Tuberosa

“Votubia® recibió la autorización de comercialización por parte del Ministerio de Sanidad el pasado 1 de junio, lo que supone un hito muy importante para los pacientes con AML renal asociado al CET puesto que es el primer fármaco que actúa directamente sobre la causa de esta enfermedad”, afirma la Dra. Eva López.

Presentaci—n VOTUBIA de NOVARTIS
Presentaci—n VOTUBIA de NOVARTIS
  • La Esclerosis Tuberosa es una enfermedad rara de origen genético que provoca múltiples tumores benignos en diferentes órganos cuyo crecimiento anormal puede derivar en complicaciones graves que lleguen a poner, en peligro la vida de los pacientes 
  • Los AML renales son tumores benignos de crecimiento lento presentes en aproximadamente el 80% de los pacientes con CET y son la causa de muerte más común debido a esta enfermedad entre los adultos 
  • Votubia® ha mostrado una rápida acción sobre los AML renales asociados al CET, reduciendo su tamaño de forma significativa y duradera, lo que supone una disminución de la hemorragia renal interna que pueden llegar a causar 
  • Votubia® supone uno de los avances más importantes de los últimos años para estos pacientes, ya que representa una alternativa eficaz a los procedimientos invasivos aplicados hasta ahora 

Los AML renales asociados al CET, son tumores benignos de crecimiento lento presentes en aproximadamente el 80% de los pacientes con CET y son la causa de muerte más común debido a esta enfermedad entre los adultos. Esta nueva indicación de Votubia® supone para los pacientes una mejora significativa de su calidad de vida ya que el tratamiento no solo reduce de forma rápida y duradera el tamaño de los AML renales sino que también mejora otros síntomas asociados a la enfermedad como la insuficiencia renal. Además, con Votubia® disminuirán  los procedimientos invasivos que se aplicaban hasta ahora que comportan la pérdida de masa renal funcionante.

La presentación de Votubia® ha contado con la intervención del Dr. Felipe Villacampa, Urólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid; la Dra. Roser Torra, Nefróloga de la Fundació Puigvert de Barcelona y responsable de la Unidad de Enfermedades Renales Hereditarias; Dª Yolanda Palomo, Presidenta de AESTU (Asociación Nacional de Esclerosis Tuberosa); y la Dra. Eva López, Directora Médica de Novartis Oncology.

 

Según el Dr. Felipe Villacampa, “la Esclerosis Tuberosa es una enfermedad de origen genético que provoca la aparición de múltiples tumores benignos en diferentes órganos del cuerpo, y que con su crecimiento pueden provocar síntomas variados, desde retraso mental hasta hemorragias internas procedentes de tumores renales. La prevalencia de esta enfermedad se calcula entre 1/6000 nacidos vivos”.

“Al afectar a distintos órganos, depende de las manifestaciones que presente cada paciente: de recién nacido puede detectarse algún tumor en el corazón, crisis epilépticas o alteraciones en el desarrollo… Luego, según va creciendo el paciente, aparecen lesiones en la piel, en las encías y uñas. En la adolescencia suelen aparecer tumores benignos del riñón, que pueden crecer y romperse si no se controlan a tiempo. Según los estudios, son las alteraciones renales las que más impacto generan en la calidad y cantidad de vida de estos pacientes” continúa el Dr. Villacampa.

 

La importancia del abordaje multidisciplinar y la detección precoz

“Precisamente por afectar a múltiples órganos, y en diferentes épocas de la vida, cada órgano debe ser valorado por el especialista correspondiente, pero siempre en coordinación con el resto de los especialistas, ya que un tratamiento para un órgano puede ayudar o estar contraindicado para otro órgano. Además, se pueden multiplicar las consultas y duplicar pruebas, cuando, bien coordinado, se puede hacer todo de una vez, disminuyendo el número de veces que estos pacientes tienen que acudir al hospital. Asimismo, la detección precoz del CET permite anticipar los posibles crecimientos de estos tumores, así como sus características especiales.” afirma el Dr. Villacampa.

 

“En este sentido, más de las tres cuartas partes de los pacientes desarrollan AML renales asociados al CET. Sin embargo, aunque son benignos, pueden crecer más de lo normal y sangrar, produciendo graves hemorragias que pueden poner en peligro la vida. Además, estos tumores tienen un aspecto a veces inusual, lo que puede llevar a la cirugía y a perder un riñón si no se conoce la enfermedad” concluye el Dr. Villacampa.

 

Eficacia de Votubia®

Según la Dra. Roser Torra, “Votubia® deberá evitar procedimientos invasivos que comportan pérdida de masa renal funcionante. El tratamiento farmacológico reduce el riesgo de sangrado obviando pérdida de función renal. Votubia® ha mostrado una muy rápida acción sobre los AML renales en pocas semanas de tratamiento se objetiva ya una remarcable disminución de volumen de los AML y dicho efecto persiste en el tiempo. En este sentido, según el estudio EXIST-2, en la semana 24, el 55% (39 de 71) de los pacientes tratados con Votubia® presentaban una reducción del total del volumen de los AML diana de al menos el 50% respecto al basal comparado con una reducción del 0% (0 de 33) en el grupo placebo. El perfil de seguridad del fármaco es aceptable y existe experiencia con más de 3 años de seguimiento. Se trata de un tratamiento dirigido específicamente a una molécula que se encuentra sobreexpresada en el CET: mTOR. Por lo tanto la acción del fármaco ejerce una acción sistémica que mejora otros síntomas de la enfermedad además de los AML renales”.

 

Impacto en pacientes

Yolanda Palomo, presidenta de la Asociación Nacional de Esclerosis Tuberosa, (AESTU), asegura que “los afectados por AML asociado al CET suelen ser adultos mayoritariamente, aunque  su aparición  suele darse en la adolescencia, con un tamaño considerable”. Además, señala, que tienen una calidad de vida precaria, ya que algunos de ellos han sufrido gran pérdida de su función renal, y además han sido sometidos a una intervención quirúrgica con las complicaciones que supone. “Estos afectados y sus familias buscan el apoyo en la asociación para que les orientemos”, añade.

 

“La Esclerosis Tuberosa es una enfermedad rara con todo lo que ello significa para una familia y para los afectados de ésta” afirma Yolanda Palomo. “Yo soy madre de un adolescente de 20 años con Esclerosis Tuberosa, y cuando echo la vista atrás de lo que se investigaba y se sabía de esta enfermedad hace años, y veo los avances que hemos conseguido hoy, lo hago con esperanza y muchísima ilusión. Además, el hecho de que Novartis y los especialistas sigan comprometidos e investigando en esta patología para otras manifestaciones asociadas, permitirá seguir aumentado su conocimiento y, desde luego, el nuestro. Así, conseguir que cuando nuestros hijos sean adultos  puedan tener una vida normal”.

 

Según Yolanda Palomo, “saber que  hay un tratamiento disponible para mejorar la calidad de vida de los afectados y sus familias, nos da tranquilidad y confianza para el futuro, a pesar del impacto que supone la confirmación de un diagnóstico de una esclerosis tuberosa”.

 

Novartis y las enfermedades raras

“El compromiso de Novartis Oncología para transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras comenzó hace más de 25 años con el desarrollo y comercialización de fármacos como Sandostatin para acromegalia y ha culminado con la creación de la primera unidad especializada en enfermedades raras no oncológicas. En la actualidad, este abordaje se ha extrapolado a otras patologías como tumores prevalentes desde el concepto de la medicina individualizada y de precisión” afirma la Dra. Eva López.

“En concreto la apuesta de Novartis en Esclerosis Tuberosa comienza en 2006, continuando con una amplio programa clínico que ha permitido transformar la vida de muchos pacientes afectados por esta enfermedad. El programa EXIST es un programa de desarrollo clínico que estudia la eficacia y seguridad de Votubia® en otras manifestaciones de la enfermedad como la epilepsia y el tratamiento de los SEGA, indicación ya aprobada. El modelo de colaboración entre industria farmacéutica, profesionales y especialistas, grupos cooperativos y asociaciones de pacientes ha sido clave para conseguir avances rápidos y efectivos. El abordaje ha sido multidisciplinar en todas las etapas de la enfermedad: desde el diagnóstico no siempre fácil en una enfermedad muy poco frecuente y con sintomatología diversa y múltiple; pasando por el tratamiento, comercializando Votubia® como el primer y único agente farmacológico indicado en esta patología que trata la causa molecular subyacente, hasta el  seguimiento integral del paciente”, concluye la Dra. Eva López

Madrid, 23 de junio, 2015 – Novartis Oncology ha presentado la nueva indicación aprobada por parte del Ministerio de Sanidad de Votubia® (inhibidor m-TOR) para angiomiolipoma renal (AML) asociado al Complejo Esclerosis Tuberosa (CET).

La FDA aprueba el primer tratamiento para LAM: Sirolimus

La agencia estadounidense del medicamento, FDA, ha aprobado el Sirolimus como tratamiento para la Linfangioleiomiomatosis, es el primer tratamiento que se aprueba para la LAM.
Ahora sólo queda esperar a que las agencias europea y españolas den el paso, respectivamente.

Gracias a los investigadores en EE.UU que promovieron en 2004 este proyecto e iniciaron el ensayo MILES en 2007, publicando sus resultados en marzo de 2011, y gracias a las pacientes con LAM que se prestaron voluntarias a este estudio sin saber si tomaban Sirolimus o placebo.

Aquí la noticia original y su traducción a continuación:

La FDA, Food and Drug Administration de Estados Unidos, el 28 de mayo ha aprobado el Rapamune (sirolimus) para tratar la Linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad pulmonar rara, progresiva que afecta principalmente a las mujeres en edad fértil.
Este es el primer fármaco aprobado para el tratamiento de la enfermedad.
LAM se caracteriza por un crecimiento anormal de las células del músculo liso que invaden los tejidos pulmonares, incluyendo las vías respiratorias y los vasos sanguíneos/linfáticos que causan la destrucción de los pulmones, obstruyendo el flujo de aire, y limitando el suministro de oxígeno al organismo. La LAM es una enfermedad muy
rara. De acuerdo con la Biblioteca Nacional de Medicina, se estima que sólo entre dos y cinco mujeres por millón de mujeres en todo el mundo pueden tener la enfermedad.

La seguridad y eficacia de Rapamune para el tratamiento de LAM fue estudiada en un ensayo clínico, comparando Rapamune con un fármaco inactivo (placebo) en 89 pacientes durante 12 meses, seguido de un período de observación de otros 12 meses. El objetivo primario fue la diferencia de ambos grupos de pacientes en el FEV1 (volumen
espiratorio forzado en un segundo o cantidad de aire que una persona puede exhalar en un segundo durante una respiración forzada). La diferencia en el promedio de disminución del FEV1 durante el período de tratamiento de 12 meses fue de aproximadamente 153 ml. Tras la suspensión de Rapamune, la disminución de la función pulmonar se
reanuda a una tasa similar a la del grupo placebo.

Los efectos secundarios más comunes asociados con Rapamune para el tratamiento de la LAM han sido úlceras bucales y labiales, diarrea, dolor abdominal, náuseas, dolor de garganta, acné, dolor de pecho, edema en las piernas, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, mareos, dolor muscular y colesterol elevado. Los
efectos secundarios graves, incluyendo hipersensibilidad y edema han sido observados en pacientes con trasplante renal.

Rapamune está elaborado por Wyeth Pharma, Inc., una subsidiaria de Pfizer, Inc., Filadelfia, Pensilvania.

La FDA, es una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, vacunas y otros productos biológicos para uso humano y productos sanitarios. La agencia también es responsable de la
seguridad y la seguridad del suministro de alimentos de EE.UU., cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica, y regulador de los productos del tabaco.

Antonio Hernández, Premio Nacional de Poesía 2014 y AELAM

El pasado jueves 16 de abril de 2015, en ESPACIO RONDA, Madrid; Antonio Hernández y su antología “Distancia que regresa”, protagonizaron el I encuentro poético de Eirene Editorial.

Con la publicación se celebran los 50 años de creación poética del poeta de Arcos de la Frontera (Cádiz), Premio Nacional de Poesía 2014.

El escritor y poeta José Luis Esparcia se encargó de la presentación de la Antología, y otros autores de Eirene Editorial también colaboraron con sus propios poemas y los del homenajeado: Carmina Casala, Pascual Izquierdo, Sesi García y los poetas cantautores Rafa Mora y Moncho Otero.

“Distancia que regresa” colabora con la Asociación Española de Linfangioleiomiomatosis. Con la compra del ejemplar se dona un euro a la asociación.

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Enlace Blog Autor

Enlace “Distancia que Regresa”

 

I Gala Solidaria a favor de AELAM en Medina del Campo

Gala Solidaria a favor de AELAM, sábado once de abril en el Auditorio Municipal de Medina del Campo, Valladolid.

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Gran éxito de la I Gala Solidaria a favor de AELAM en Medina del Campo, que tuvo lugar el sábado once de abril en el Auditorio Municipal de Medina. Presentó el acto Noelia Romo, periodista de Radio Medina-Cadena SER, y contamos con las actuaciones de:
Academia de Danza Claudine, de Medina del Campo
Agrupación Coral Manuel Barberá, de Torrevieja
Coral Voces Amigas, de Medina del Campo
Nos acompañaron en la presentación del libro “Raras pero Interesantes”:
Teresa Rebollo, Concejala de Cultura del Ayto. de Medina del Campo
M.Luz Vila, Presidenta de AELAM
Aurora Martín, Afectada de LAM y organizadora de este evento
Sandra Ibarra, Presidenta de la Fundación Sandra Ibarra de Solidaridad Frente al Cáncer, agradecemos de corazón su cercanía y complicidad.
Durante la celebración de la Gala se sortearon regalos cedidos por los establecimientos colaboradores:
Una cena para dos personas en el Hotel Restaurante Villa de Ferias, dentro de las Jornadas del Lechazo.
Cinco circuitos termales en el Balneario de Las Salinas.
Un regalo cedido por Almacenes La Valenciana.
Agradecemos la colaboración del Ayuntamiento de Medina del Campo, JJ Cocinas, Floristería Mayjus, Catering Servichef, Clínica Dental Medina y Multiservicios Gesfime.
Los fondos recaudados en este acto serán destinados a la investigación de la Linfangioleiomiomatosis.

Evento Ayúdanos a Respirar

Fotos realizadas por @eventoAELAM

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Chicas LAM

 

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@UnaiFigueroa: La familia de @eventoAELAM y colaboradoras que dan aire a las fuertes mujeres de AELAM #AyúdanosARespirar en Deusto

 

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Entrega de flores que representan nuestro agradecimiento por el apoyo conseguido.
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El público se entrega en una improvisada actuación de mimo.

 

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María Aguirre, Directora de Investigación e Innovación Sanitaria del Gobierno Vasco.
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Carlos Martínez espectáculo de mimo #AyúdanosARespirar.
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Oihane Agirregoitia, Concejala Delegada del Área de Igualdad, Cooperación y Ciudadanía
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Leire, trabajadora de Deusto, cuenta su experiencia como afectada por la Linfangioleiomiomatosis

 

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Meritxel nos cuenta su historia.

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Llego el día, Ayudanos a Respirar.

Hoy Jueves 26 de marzo a las 19:00h, el Faculty Club de la Deusto Business School acogerá el evento, Ayudanos a Respirar, que servirá de punto de encuentro entre las organizaciones colaboradoras y las mujeres afectadas por LAM.
Este proyecto cuenta con el patrocinio de BBK, El Corte Inglés, Basquetour y la Universidad de Deusto, así como la colaboración del Ayuntamiento de Bilbao, Sodexo, Lankopi, Leroy Merlín, Nexus Audiovisuales, Viaje Azul Marino, Semillas Mikel Zuazua, Tejidos Rafael Matías, Flores Alegría, Studio, Eventos Aizea, Mil Rosas, Pastelería Don Manuel, Garden Center y Class servicio de taxi exclusivo Mercedes.

Cambio en el evento Ayudanos a Respirar

Información de cambios en el evento Ayudanos a Respirar:
Por motivos personales, no puede acudir el Viceconsejero de Salud. Sí podemos confirmar asistencia de Oihane Agirregoitia, Concejala Delegada del Área de Igualdad, Cooperación y Ciudadanía en el Ayuntamiento de Bilbao, y
María Aguirre, Directora de Investigación e Innovación Sanitaria del Departamento de Salud del Gobierno Vasco.